作者 kashima228 (承)標題 Re: [新聞] 史上最貴「1針1億元」罕病將納健保 衛時間 Sat Nov 29 12:23:00 2025
就如同上一篇原Po說的
看起來根本就是打了只會讓生活品質變好
實際上本身還是發展遲緩
幹 那到底用健保幹嘛？
這種既然還是研究性質的
中研還是啥研究單位的費用去核銷啊
用健保衝三小？
而且一個重點
這病羊膜穿刺可以知道的
根本就不該生下來好嗎
對小孩不好 對家庭也不好
健保花了一億 排擠了其他費用
跟編列了一億預算 用來研究該疾病
怎麼看都是下面這個名目比較合理耶
※ 引述《turbomons (Τ/taʊ/)》之銘言：
: ※ 引述《airash800513 (蒼茫)》之銘言：
: : 好奇的點，不打平均壽命只能到7歲，那想問問有沒有人知道1.5歲打和6歲打差距在哪
: ，我
: : 指的是這個病會影響大腦，打下去是否會康復還是只是不會在惡化而已，如果大腦已經
: 病變
: : ，沒品質的活著，強制多活15年真的沒有比較好
: : 但如果是這15年能有品質的活著，我倒是就覺得能接受
: :
: : ----
: : Sent from BePTT on my Samsung SM-S9060
: 這項基因療法的原理是
: 透過病毒載體(AAV2)將功能性 AADC 基因遞送到大腦深處基底核的特定部位來恢復酵素活
: 性
: 以改善多巴胺和血清素缺乏的症狀
: 但實際上的改善是非常有限的
: 因為只能恢復酵素活性，不等於完全重建整體的神經網路功能
: 神經黃金發展期為0~3歲
: 理論上是在3歲前治療，越早效果最好
: 新聞報導的延壽超過20歲的描述並不精確
: Results: The model indicates survival (25.25 undiscounted life years gained) a
: nd quality-of-life benefits (20.21 undiscounted quality-adjusted life years [Q
: ALYs] gained) for patients treated with eladocagene exuparvovec compared to BS
: C. Resource usage costs are greater for patients treated with eladocagene exup
: arvovec, mainly due to the increased life expectancy during which patients acc
: rue additional healthcare resource usage. Scenario analyses indicate robust re
: sults.
: 簡單說這只是根據模型的推估，而這結論主要是為了證明
: 基因療法比最佳支持性療法有更佳的存活期與生活品質改善，而非現實的紀錄
: 傳統治療方面，重症患者存活平均5~7歲，輕症患者可以到20歲，目前最長是中東的21歲
: 基因療法則因為較新目前最長存活可能為17.7歲
: 廣泛來說基因療法主要是強調在生活品質上的改善
: 但程度上可能就比較見仁見智了
: 相較於傳統療法雖然比較遲緩但是
: 小孩子能完成抬頭，爬行等過去無法想像的里程碑指標
: 雖然大多數仍無法達到正常獨立行走
: 而且在語言與認知表達方面仍屬於發展遲緩或中度障礙
: 神經功能有較大改善但仍屬需要中度至高度照護
: 另外
: 除了直接腦內注射難度與手術相關風險外
: 該基因療法有高達70~90%的異動症（Dyskinesia）副作用
: 比較罕見的全身性免疫反應
: 還有一些特殊風險
: 因為通過AAV2載體可能導致基因表現量過高或分布不均
: 已有嚴重異動症需要 ICU 支持生存的實際案例
: 對了
: 只能注射一次的原因不是因為太貴或其他理由
: 而是因為使用的是AAV2載體
: 一種腺病毒所以人體會對其產生抗體
: 小弟是覺得這不是單純的醫學議題
: 夾雜了政治正確、人道關懷、社會倫理、產業發展等複雜因素
: 雖然比較激烈的觀點認為技術未成熟像是拿人類當小白鼠
: 但跟您一樣
: 還是希望這些孩子能因此感到幸福
: -----
: Sent from PttX on my iPhone
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Sent from JPTT on my iPhone
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※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 39.10.64.43 (臺灣)
※ 作者: kashima228 2025-11-29 12:23:00
※ 文章代碼(AID): #1fAdKcFI (Gossiping)
※ 文章網址: https://www.ptt.cc/bbs/Gossiping/M.1764390182.A.3D2.html
※ 同主題文章:
Re: [新聞] 史上最貴「1針1億元」罕病將納健保 衛
11-29 12:23 kashima228
噓 blue999: 歹灣郎有錢有閒 來個1e花花又怎了?1F 1.164.124.18 台灣 11/29 12:24
→ TCB006: 你說的很有道理，但綠官不會鳥你2F 101.12.93.175 台灣 11/29 12:24
推 neil0611: 因為是台灣技轉啊 有台灣價值 哈哈4F 39.14.0.138 台灣 11/29 12:27
推 lucybelle: 已經少子化了不要亂生好好去評估再生5F 49.218.230.0 台灣 11/29 12:27
→ leviva: 立法院豬公自己出錢啦6F 1.171.58.68 台灣 11/29 12:28
推 abcdragon: 單位撈錢用~水很深~~7F 220.136.146.15 台灣 11/29 12:28
→ lucybelle: 普發有一萬個人拿出來續命更好8F 49.218.230.0 台灣 11/29 12:28
推 hawktang: 小錢小錢9F 223.138.84.125 台灣 11/29 12:29
→ johnhmj: 搞到用1億明顯就是在亂搞了嘛 想也知道10F 101.10.49.160 台灣 11/29 12:29
→ benza: 藥廠的陰謀11F 1.165.177.218 台灣 11/29 12:29
噓 neil0611: 台灣研發 技轉美國 再花台幣買 水很深12F 39.14.0.138 台灣 11/29 12:30
推 Oswyn: 綠色 是友善的顏色13F 114.36.212.63 台灣 11/29 12:30
噓 chenyeart: 排擠到你看小感冒的費用嗎？14F 42.77.103.237 台灣 11/29 12:32
推 dtdon1699: 綠色給小吃店賺就好15F 27.52.97.244 台灣 11/29 12:35
→ gopath: 針劑是台灣研發的，......
給付治療癌症標靶藥物更實在16F 111.82.184.195 台灣 11/29 12:35
推 starfishfish: 技轉美國猜是要避開台灣繁瑣受試法規和收案方便.但公司背景或許還是...18F 106.64.112.80 台灣 11/29 12:38
→ u9005205: 越早介入效果越好，當已經病發效果就沒有那麼好，所以SMA的要藥也不是每個人都給....21F 111.71.21.233 台灣 11/29 12:38
→ starfishfish: 而且如果那製劑研發時是拿政府補助研發的話...為何收費會是用市價來收費
試用技轉的名義後在美國的新公司就24F 106.64.112.80 台灣 11/29 12:39
推 joe777: 再多錢給民進黨花也不夠28F 36.224.99.197 台灣 11/29 12:40
→ starfishfish: 可以順道避開政府補助研發的限制了嗎？
而且如果製劑有效的話那美國市場應該很需要....看有沒有懂得可以幫忙說明美國的狀況29F 106.64.112.80 台灣 11/29 12:40
→ u9005205: 學校是學術單位，和技轉商業認證上市是天差地遠的規模，光看每年學校申請國科會補助像乞丐要錢一樣....34F 111.71.21.233 台灣 11/29 12:42
→ starfishfish: 現在只經過FDA還沒得到藥證的話...好奇那台灣健保補助是不是變得跟高端一樣？37F 106.64.112.80 台灣 11/29 12:43
→ u9005205: 再想想自己的畢業論文怎麼好意思LP比雞腿....40F 111.71.21.233 台灣 11/29 12:43
→ starfishfish: 人家是台大醫學系教授的團隊研究...不是學生論文規模
而且只限國科會補助？
台大資源不會只有這麼少42F 106.64.112.80 台灣 11/29 12:44
推 ohiu: 證明健保根本不缺錢46F 114.39.0.228 台灣 11/29 12:56
推 turbomons: 用專案研究補助是比較恰當47F 175.182.173.136 台灣 11/29 13:00
→ u9005205: 要技轉當然要贊助和幫忙...
全世界那麼多研究發表那麼多期刊，藥廠也會從這些研究報告找出有潛力的獨角獸....
最常見的就是三期解盲失敗股票暴跌....49F 111.71.21.233 台灣 11/29 13:12
推 starfishfish: 所以當初技轉的權利金歸誰？是否在成功之後擁有優先議價權？
turbomons大說的沒錯
然後如果只經過FDA但沒有藥證核可...台灣健保補助不就是用納稅錢協助收案？這樣為何要一億？
這中間的對價關係有點特別
技術來自台灣但技轉他人我方獲得什麼？若是測試階段部分研究成本是我方健保支出？成功之後我們國家有得到什麼利益...是有利價格採購權及優先採購權還是分潤權？54F 106.64.112.80 台灣 11/29 13:18
→ pastevil: 這很詭異，不知道廠商跟中間商人是不是溢價賺翻66F 49.216.165.55 台灣 11/29 13:43
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