作者 liliumeow (☆㊣↙認真a好學生↗㊣☆)標題 [標的] PTCT.US PTC Therapeutics時間 Fri Nov 28 23:01:11 2025
標的：PTC Therapeutics
分類：多
分析/正文：
罕見病藥廠
並且已進入商業化階段 (這個更罕見)
八卦版爆新聞 一針一億入健保
台大的藥就是授權給這家 在外國也上市了
走的是基因治療的老方法aav
作用在有問題的腦神經元
剛好腦神經元又不複製 永遠存在
所以效果可以持續很久
希望是真的終身治癒 能夠過正常人的生活qq
同時也有 DMD 罕病藥物銷售收入
DMD有名多了 5000名男嬰有一位不幸會中
以及與 Roche 合作 SMA 藥物 (Evrysdi) 的穩定權利金
進退場機制：
s
算是廣義台灣之光
目前在高點 如果有波動下來
入一點支持
每次看到罕見病的介紹都很難過
希望能持續進步
補充一下 雖然一針一億八卦版批評的聲音比較多
但我是大力支持健保買這藥
這一個億不只是健保價值的展現
也是支持台灣生技最尖端的技術
aav療法 雖然不年輕
但依舊是難度非常高非常非常頂尖 失敗率非常非常高的技術
這個還是平台技術 內容物可以抽換
今天也許只是一個罕見病的載體
也許明天就是另一罕見病 或是某種夯病的解藥
台灣難得有技術 自己人都不支持
生技還有什麼未來
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※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 223.139.195.85 (臺灣)
※ 作者: liliumeow 2025-11-28 23:01:11
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※ 編輯: liliumeow (223.139.195.85 臺灣), 11/28/2025 23:12:38
推 d0089145: 這個藥價除了台灣健保在其他地方很難接受吧1F 11/28 23:30
→ liliumeow: 基因治療都很貴 罕見病研發難 又病患少難壓成本 此藥一個季賣1500萬美元 其實也還不錯了3F 11/28 23:37
※ 編輯: liliumeow (223.139.195.85 臺灣), 11/28/2025 23:44:45
噓 asel: 為什麼要浪費健保錢5F 11/29 00:14
推 rushgogogo: 錢放在這裡研究總比去買看的到摸不到的軍火還有意義6F 11/29 01:03
推 abc12812: 補助罕病才是對的
健保不該浪費的是補助hiv+ok 自己愛亂搞高危險性愛沒理由全民買單
hiv+ok補助一人一輩子的醫藥費 我看都好幾億了7F 11/29 01:46
→ yunf: 我看你根本就沒有仔細的了解11F 11/29 03:15
推 baolidab: 支持台灣健保納罕病，讓一個小孩重獲新生，等於救了一個家庭。眼光放長，小孩長大也可回饋社會，也算一種投資12F 11/29 05:08
→ k862479k: 人道上很感人，但主觀上是你我的納稅錢，但我是不敢反對啦15F 11/29 07:52
推 stepnight: 罕病就是生病的人少，這種東西也不會因為
是不是罕病而降低研究費用，那就只能增加單價了
不然根本不用想回本or賺錢，阿靠北的
就祈禱不會遇上罕病吧17F 11/29 08:01
推 macetyl: 把一億拿來救人 總比花一兆拿來買武器好23F 11/29 10:38
推 stepnight: 靠北罕病花費健保不如靠北那些醫院當灶咖的老人24F 11/29 12:29
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