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標題 [爆卦] 精準且低損傷地修改人胚胎基因
時間 Tue Jun 16 22:56:09 2026
標題 [爆卦] 精準且低損傷地修改人胚胎基因
時間 Tue Jun 16 22:56:09 2026
https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.05.30.728989v1.full
基因剪刀CRISPR切割DNA雙螺旋的兩條鏈時
由於細胞並非總是能正確修復斷裂
因此CRISPR常會改變非預期基因並導致嚴重（整條）染色體缺失
此外CRISPR無法編輯早期胚胎的每個細胞
這導致編輯過的細胞和未編輯細胞混合出現（嵌合體現象）
這使得CRISPR可能無法修復足夠細胞或產生不良後果
基於CRISPR的危險性
多國法律禁止基因編輯嬰兒出生
比如賀建奎就因造出三個CRISPR編輯嬰兒而被關3年
哥倫比亞大學Dieter Egli團隊採用CRISPR基因剪刀的變體－鹼基編輯技術（基因橡皮擦
）
它能精準定位基因序列中的單一鹼基
如同用橡皮擦改作業時
不需要刪除整段話
只擦掉一個錯字再寫上正確的即可
這樣更精準也更安全
過往鹼基編輯技術在把編輯工具導入mRNA填充時細胞會在囊胚期就停止生長
Egli團隊發現mRNA對新受精卵和早期胚胎有毒性
他們改成將RNP（蛋白複合物）再注入
結果細胞能正常長到囊胚期
他們甚至因此建立了編輯過的幹細胞系
有別於以往研究（修改患者基因）
他們編輯的是健康早期人類幹細胞（主動引入天然存在且對人體有益的變異）
實驗前期使用不孕症基因終止的最後細胞與受精卵
在兩個標靶上精準改寫PCSK9與HBG1/HBG2基因
PCSK9與血液中的低密度脂蛋白膽固醇的水平密切相關
天生攜帶PCSK9基因的人的壞膽固醇水平會發生變化
患心血管疾病的風險相應減少
基於這點
該團隊關閉了睡眠中的PCSK9基因（A換成G）
而HBG1/HBG2基因則涉及胎血紅蛋白的生成
透過對它們進行基因編輯(A換成G）
身體能持續產生胎血紅蛋白
從而治療鐮狀細胞貧血、地中海貧血等病
論文數據顯示此技術沒有出現CRISPR常見的染色體異常和大段缺失
DNA切口和錯配在人胚胎中能有效修復
從而實現特定的靶向改變而不產生基因毒性後果
然而此技術並非100％精準
因此尚未準備好應用於臨床
為此Egli團隊計畫在受精後更早的階段進行鹼基編輯以降低錯誤率
不過就算未來鹼基編輯已經成熟
各國也可能因為倫理問題而繼續限制對嬰兒進行基因優化
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※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 111.253.155.48 (臺灣)
※ 作者: jackliao1990 2026-06-16 22:56:09
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連3D自體幹細胞列印也不給用23F 101.8.224.130 台灣 06/17 00:21
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